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4月27日，Alnylam(ALNY.US)和再生元(REGN.US)宣布，其在研RNAi疗法ALN-APP在首个人体临床试验中获得积极中期结果。ALN-APP是一种针对淀粉样前体蛋白(APP)的RNAi疗法，用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病(CAA)。试验结果显示，ALN-APP不但表现出良好的安全性和耐受性，而且将单剂治疗快速持久降低脑脊液中与APP相关的生物标志物，最高剂量治疗降低幅度可高达90%。
阿里拉姆制药（ALNY.US）公司简介：Alnylam Pharmaceuticals是RNA干扰(RNAi)治疗研究的领导者。RNAi是细胞内一种自然发生的生物通路，用于序列特异性沉默和调控基因表达。Alnylam有5种药物上市:Onpattro和Amvuttra治疗hATTR淀粉样变，Givlaari治疗急性肝卟啉，Oxlumo治疗原发性高草酸尿1型，Leqvio治疗高胆固醇血症。它也有几个不同治疗领域的临床项目:遗传药物;cardio-metabolic疾病;肝脏感染性疾病和中枢神经系统/眼部疾病。来自研究合作伙伴的预付费用提高了Alnylam的现金水平，该公司有望从合作伙伴关系下的药物商业化中看到更多的里程碑和版税。
再生元制药公司（REGN.US）公司简介：再生元制药公司是一家从事药物发现、发明、开发、生产和商业化的生物技术公司。It产品包括以下品牌:EYLEA, Dupixent, Praluent, Kevzara, Libtayo, ARCALYST, ZALTRAP。公司于1988年1月8日由Alferd G. Gilman、Leonard S. Schleifer和Eric M. Shooter创立，总部位于纽约Tarrytown。
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